指定難病

原因不明で治療法が確立せず長期の療養を要する難病の患者は、高額な医療費を生涯にわたって負担し続ける困難を抱える。指定難病はそうした難病のうち、患者数が人口の一定割合以下で診断基準が確立しているなどの要件を満たすものを厚生労働大臣が指定し、医療費助成の対象とする仕組みである。指定された疾病の患者は、重症度等の基準を満たせば自己負担が原則2割に軽減され、所得に応じた月額上限が設けられる。難病全般のうち助成対象を「指定難病」として絞る建付けで、対象疾病は段階的に拡大されてきた。窓口は都道府県・指定都市で、医療費助成の受給者証を交付する。

助成対象を絞る要件と更新

難病は数多いが、医療費助成の対象になるのは要件を満たして指定された指定難病に限られる。要件は、発病の機構が明らかでない、治療方法が確立していない、希少（患者数が人口の一定割合以下）、長期の療養を要する、客観的な診断基準が確立している、といった項目で、これらを満たす疾病が段階的に追加され対象は拡大してきた。助成を受けるには、指定医の診断書を添えて都道府県・指定都市に申請し、受給者証の交付を受ける必要があり、原則1年ごとの更新で診断書を再提出する。同じ指定難病でも重症度基準を満たさない軽症者は助成対象外となる場合があり(高額な医療を継続的に要する例外を除く)、対象の線引きが患者・窓口の双方で論点になる。小児期発症の慢性疾患は別に小児慢性特定疾病の医療費助成があり、20歳到達などを機に指定難病へ接続するかが課題になる。